近来，日本制药公司安斯泰来在临床实验中，再一次产生受试者逝世的悲惨剧。据悉，这是安斯泰来针对X连锁肌管肌病（XLMTM）患者实验性基因疗法AT132在两年临床实验中第4次产生逝世事情。

　　上一年，3名患有肌萎缩症的男孩在承受实验性疗法医治后呈现肝功能衰竭并逝世。其时FDA暂停了临床实验，但随后在2020年12月调整至低剂量后赞同实验持续进行。现在，4名患儿的逝世与医治之间的切当联络尚不清楚，官方也未发布相关细节。

　　XLMTM是一种严峻且要挟生命的X染色体遗传疾病，首要产生在男性身上，疾病的首要特征是极度肌无力、呼吸衰竭乃至逝世。出世后头18个月婴儿的逝世率估计为50％。关于在婴儿期后幸存的患者，10岁时估计仍有25％的逝世率。

　　2019年12月，安斯泰来以30亿美元的现金收买美国基因疗法公司Audentes Therapeutics，以加强其在稀有神经肌肉疾病范畴的基因药物供给。在这笔买卖中，安斯泰来获得了Audentes的主打产品AT132，也便是该4名患儿临床实验所用的产品。

　　近年来，基因疗法现已成为医药立异研制抢手范畴，可是一起，美国也曝出多家公司基因疗法存在的安全危险，以及多起患者逝世事情，乃至一度被FDA要求间断实验。业界有专家以为，肝毒性现已成为基因疗法一个潜在的令人担忧的副作用。

　　虽然最新的患者在较低剂量水平AT132医治下逝世，但安斯泰来好像还不方案抛弃这一实验性基因医治。

　　安斯泰来表明，该公司正在搜集相关的临床信息，这些信息将包括在有关ASPIRO实验中迄今为止观察到的全部其他严峻不良事情。安斯泰来高档副总裁兼基因医治负责人Nathan Bachtell在一份声明中称，“安斯泰来将持续致力于AT132基因疗法针对XLMTM患者集体的研制作业。”

　　在安斯泰来深陷安全性风云的一起，近期有媒体传出音讯，安斯泰来将进行战略布局晋级，在原有基础上进行架构调整，分拆成三家公司，分别为出资、制药和医药公司，现在或许不会触及裁人，详细信息还不明晰。调整后，各公司分工将愈加清晰，可以提高全体功率。可是这一音讯还未得到官方的证明。

　　其实，在2019年年末至2020年年头，安斯泰来大中华区曾进行过架构整合重组和人事改变。其时，为了安可坦可以在华完成杰出上市，特别建立了肿瘤事业部，别的还树立医院/专业医治范畴事业部，以及独立的商业运营本部，承当 SFE 及商业杰出等功能。

　　近年来，外企架构调整的现象越来越多。间隔前次调整两年不到的时刻，安斯泰来又一次作出架构调整，或许与近年我国商场改变有关。

　　除了公司架构调整外，安斯泰来近年连续还产生了裁人事情。本年6月份，安斯泰来总部依据“运营方案2021”施行所需的安排和才能的从头评价成果，发布了一份引进“提前退休优待准则”的布告，大约有450名职工因而离任。上一年11月份，安斯泰来我国由于带量收买和产品出售影响，在泌尿线也进行过裁人。

　　比较于武田、第一三共、卫材等日本医药公司来说，安斯泰来好像并不闻名，但其实它是仅次于武田制药的日本第二大制药企业。总部坐落日本东京，由前日本山之内制药株式会社与藤泽制药株式会社于2005年4月兼并建立，在全球制药企业中排名在20名左右。同年，安斯泰来在北京建立公司，工厂设于沈阳。

　　彼时，国际范围内制药工业兼并潮正盛，辉瑞收买了法玛西亚，罗氏收买了日本中外制药，而藤泽和山之内的兼并成为其时日本制药业最大的一宗兼并案，也促进安斯泰来成为了全球制药巨子之一。

　　可是，商场改变历来都是猝不及防，立异药的机会与危险同在。面临医药商场的环境改变，安斯泰来现已做出了反响，不断布局还未开辟的新范畴，乃至调整公司架构。可是，未来，安斯泰来能否持续留在全球药企TOP20的队伍，全部都要交给商场决议。

　　[1] 新浪医药新闻：《又一例！安斯泰来基因医治研讨两年累计产生4起患者逝世事情》

　　[2] E药经理人：《临床实验被叫停、呈现第四例逝世患者！30亿美元购入这一基因疗法，全球TOP20药企安斯泰来深陷安全性风云》

　　[7] 新浪医药：《致癌？肝损害？是否约束剂量？基因医治盲点引FDA专家委员评论》